β-alanin, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-ethandiyl)tris[N-methyl-, 1,1',1''-tritridecylester

β-Alanin, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-ethandiyl)tris[N-methyl-,1,1',1''-tritridecylester er et avanceret, bionedbrydeligt ioniserbart lipid, der anvendes i avancerede lægemiddelleveringssystemer. Denne forbindelse, kendt som 304O13, er specifikt designet til at formulere lipidnanopartikler (LNP'er) til effektiv indkapsling og levering af nukleinsyreterapeutika, såsom siRNA og mRNA. Den unikke struktur af β-Alanin, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-ethandiyl)tris[N-methyl-, 1,1',1''-tritridecylester muliggør endosomal undslippelse i målceller, et kritisk trin for RNA-terapi for at nå deres virkningssted. β-Alanin, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-ethandiyl)tris[N-methyl-, 1,1',1''-tritridecylester har vist potent gendæmpende aktivitet in vivo, såsom levering af faktor VII siRNA i musemodeller, samtidig med at de har vist en forbedret toksicitetsprofil i formuleringer sammenlignet med en ældre toksicitetsprofil. For udviklere af LNP-baserede terapier repræsenterer β-Alanine, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-ethandiyl)tris[N-methyl-, 1,1',1''-tritridecylester et kraftfuldt nyt værktøj i leveringsværktøjskassen.

Produktparametre

Applikationsscenarier

1.siRNA Terapeutisk formulering

En kernekomponent i LNP'er til levering af siRNA til leveren og andre væv, hvilket muliggør gendæmpning for metaboliske, infektionssygdomme og onkologiske sygdomme. Demonstreret effektiv faktor VII knockdown in vivo.

2.mRNA-vaccine og terapiudvikling

Et ideelt bionedbrydeligt ioniserbart lipid til formulering af LNP'er til at beskytte og levere mRNA til proteinerstatningsterapier, genredigering og næste generations vacciner.

3.Genredigering (CRISPR) Levering

Bruges til at formulere LNP'er til co-levering af Cas9 mRNA og guide RNA (gRNA) til at udføre in vivo genredigering.

4.LNP-formuleringsscreening

Anvendes som et standard- eller testlipid i high-throughput screeningskampagner for at identificere optimale LNP-sammensætninger til at målrette specifikke celletyper eller opnå bestemte frigivelsesprofiler.

5. Forskning om lægemiddellevering

Et forskningsværktøj til at studere mekanismerne for LNP-medieret endosomal escape, biodistribution og de parametre, der dikterer effektiviteten af ​​RNA-baserede terapier.

Hvorfor Cosperpharm? – Vores konkurrencefordele

FAQ

Q1: Hvad er funktionen af ​​dette lipid?

A: Det er et ioniserbart kationisk lipid, der bruges til at formulere lipid-nanopartikler (LNP'er). Dens rolle er at indkapsle nukleinsyrelægemidler (som siRNA, mRNA) og lette deres levering til celler for terapeutisk effekt.

Q2: Er denne forbindelse farlig?

A: Yes, it is classified with hazard statements H302 (Harmful if swallowed) and H410 (Very toxic to aquatic life with long lasting effects). Det er udelukkende til laboratorieforskning og ikke til human eller veterinær brug.

Kontakt os

Cosperpharm er din dedikerede LNP-lipidpartner. For β-Alanine, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-ethanediyl)tris[N-methyl-, 1,1',1''-tritridecyl ester inquiries, regulatory documentation, or GMP-grade material, email order. Vi garanterer et svar inden for en hverdag.