Hvad er pralatrexat?

Pralatrexater en folinsyreanalog metabolismehæmmer, der tilhører antifolat-kemoterapiklassen. Det bruges primært til at behandle voksne patienter med recidiverende eller refraktært perifert T-celle lymfom (R/R PTCL).

Dette lægemiddel virker ved at hæmme aktiviteten af ​​dihydrofolatreduktase (DHFR), blokere produktionen af ​​thymin og andre enkeltkulstofoverførselsmolekyler, der kræves til tumorcelle-DNA-syntese, og derved forstyrre tumorcellereplikation og -proliferation og i sidste ende inducere cancercelledød.

Kerneindikationer og effektivitet

Hovedindikation: Godkendt af National Medical Products Administration (NMPA) til behandling af recidiverende eller refraktær perifert T-celle lymfom (PTCL), med godkendelse baseret på dets overordnede responsrate (ORR) vist i kliniske forsøg.

Behandlingseffektivitet: I en undersøgelse af kutant T-cellelymfom (CTCL) viste pralatrexat en samlet responsrate (ORR) på 100 % med en komplet responsrate (CR) på 67 %, hvilket tyder på signifikant effekt mod visse refraktære subtyper.

Studiedata fra den virkelige verden viser, at hos CTCL-patienter, der tidligere har modtaget systemisk terapi, er ORR 45%-57%, og sygdomskontrolraten kan nå 85%.

Dosering og administration (se standardregimen)

Anbefalet dosis: 30 mg/m², administreret intravenøst ​​én gang ugentligt i 6 uger efterfulgt af en 1-uges hvileperiode, der udgør en 7-ugers behandlingscyklus.

Supplerende terapi: Oral folinsyre (1,0-1,25 mg) bør tages dagligt under behandlingen for at reducere toksiske reaktioner såsom mucositis.

Startende 10 uger før den første dosis, bør vitamin B12 (1 mg) administreres intramuskulært hver 8.-10. uge for at understøtte normal cellulær metabolisme.

Almindelige bivirkninger

Mest almindelige (>30%): Mucositis (70%), trombocytopeni (41%), kvalme (40%), træthed (36%).

Alvorlige bivirkninger: Inklusive feber, sepsis, neutropeni med feber, dehydrering og dyspnø, med en forekomst på ca. 44 % (n=49).

Forsigtig: Behandlingen bør suspenderes og dosis justeres i tilfælde af grad 3 eller højere mucositis eller hæmatologisk toksicitet.

Sikkerhedsforanstaltninger

Kontraindiceret under graviditet: Kan forårsage dødelig skade på fosteret. Kvinder i den fødedygtige alder bør strengt bruge prævention under behandlingen.

Brug med forsigtighed under amning: Det er uklart, om det udskilles i modermælken. Det anbefales at veje risici og fordele, før man beslutter sig for at seponere lægemidlet eller stoppe med at amme.

Sikkerhed hos børn er ikke etableret.

Brugen skal ske under vejledning af en læge, der er kvalificeret til at behandle onkologi, og med passende medicinske støttefaciliteter.