Produkter

DLin-M-C3-DMA (Dilinoleylmethyl-4-dimethylaminobutyrat; MC3) er et ioniserbart kationisk lipid med en central tertiær aminhovedgruppe (dimethylaminobutyrat) esterificeret til en dilinoleylmethanol-rygrad. Molekylet inkorporerer to flerumættede C18:2 (linoleyl) alkylkæder, der hver indeholder to cis-dobbeltbindinger (9Z,12Z), som bidrager til dets kegleformede geometri og pH-afhængige membrandestabiliserende aktivitet. C3 spaceren mellem dimethylaminogruppen og estercarbonylen giver optimal ladningsfordeling og endosomal escape kinetik. Med en tilsyneladende pKa på 6,44 er DLin-M-C3-DMA neutralt ladet ved fysiologisk pH, men bliver positivt ladet i det sure endosomale miljø, hvilket muliggør effektiv siRNA- og mRNA-indkapsling, cellulær optagelse og cytosolisk frigivelse. DLin-M-C3-DMA betragtes bredt som det ioniserbare guld-standardlipid til siRNA-levering og er blevet klinisk valideret i Onpattro® (patisiran), det første FDA-godkendte siRNA-terapeutiske middel til arvelig transthyretin-medieret amyloidose.

Cholest-5-en-3-ol (3β)-, 3-[4-[[2-(4-morpholinyl)ethyl]amino]-4-oxobutanoat] - almindeligvis omtalt som Mochol eller MoChol - er en syntetisk afledt kationisk kolesterolanalog, hvori cholesterol 3β‑uccinat er hydroxyleret i en linkergruppe. morpholinethylamid-del. Den molekylære struktur bevarer den stive steroide rygrad af kolesterol, mens den inkorporerer en tertiær aminogruppe i morpholinoringen og en amidbinding, der giver kationisk karakter under fysiologiske forhold. Tilstedeværelsen af to nitrogenatomer i morpholinoethyl-sidekæden bibringer pH-afhængig kationisk adfærd, hvilket gør det muligt for Cholest-5-en-3-ol (3β)-, 3-[4-[[2-(4-morpholinyl)ethyl]amino]-4-oxobutanoat] at interagere elektrostatisk med en negativt ladet syreholdig lipide, hvilket gør det til en negativt ladet syrekomponent. Lipid nanopartikel (LNP) formuleringer i genleveringsapplikationer.

DOTAP (chloridsalt) - (2,3-dioleoyloxypropyl)trimethylammoniumchlorid, også kendt som 1,2-dioleoyl-3-trimethylammonium-propanchlorid - er et syntetisk kationisk lipid med en kvaternær ammoniumhovedgruppe, der er forbundet med en positiv ladning permanent til to glycoler. umættede oleoyl (C18:1) fedtsyrekæder. Den molekylære struktur af DOTAP (chloridsalt) placerer trimethylammoniumdelen i sn-3-positionen af ​​glycerol-rygraden, hvilket skaber en permanent kationisk hovedgruppe, der ikke er afhængig af pH til ladningsgenerering. De to oleoylkæder giver hydrofob forankring i lipid-dobbeltlag, mens de introducerer cis-dobbeltbindinger (Δ9), der giver fluiditet og letter den lamellære-til-inverterede hexagonale (H)_II) faseovergang ved membranfusion. Denne unikke kombination af en permanent ladet kationisk hovedgruppe og fluidiserende umættede acylkæder gør det muligt for DOTAP (chloridsalt) spontant at danne kationiske liposomer, der elektrostatisk komplekserer med negativt ladede nukleinsyrer, hvilket producerer lipoplekser, der effektivt transficerer en bred vifte af eukaryote celletyper med minimal cytotoksicitet.

Fmoc-His(Trt)-OH (CAS 109425-51-6), systematisk navngivet N-α-(9-fluorenylmethoxycarbonyl)-Nᵢₘ-trityl-L-histidin, er en N‑α‑Fmoc/Nᵢₘ‑trityl-beskyttet histidinderivat brugt i vid udstrækning som en standardbyggesten i Fmoc solid-phase peptide syntese (SPPS). Molekylet består af en L-histidinrest med den N-terminale α-aminogruppe beskyttet af den base-labile Fmoc-gruppe og den nukleofile imidazol-sidekæde beskyttet af den syrelabile trityl- (triphenylmethyl, Trt) gruppe. Trt-gruppen er en voluminøs, elektronrig beskyttende gruppe, der effektivt undertrykker sidereaktioner under peptidsyntese, især den berygtede racemisering og Nπ–Nτ-tautomerisering af histidin-imidazolringen. Det ortogonale Fmoc/Trt-beskyttelsesskema for Fmoc-His(Trt)-OH - Fmoc fjernet med piperidin, Trt fjernet ved mild TFA-spaltning - gør det til et ideelt valg til både manuel og automatiseret SPPS.

Fmoc-Ile-OH (CAS 71989-23-6), systematisk navngivet N-α-(9-fluorenylmethoxycarbonyl)-L-isoleucin, er en standardbyggesten til Fmoc solid-phase peptide syntese (SPPS). Molekylet omfatter en isoleucin (Ile) aminosyrerest med den N-terminale α-aminogruppe beskyttet af den base-labile 9-fluorenylmethoxycarbonyl (Fmoc) gruppe. Isoleucin er en essentiel, hydrofob, forgrenet alifatisk aminosyre med et chiralt center ved β‑carbonet ud over α‑carbonet, hvilket giver anledning til to diastereomere konfigurationer (L‑ og D‑allo‑isoleucin), som skal kontrolleres strengt under syntesen. Fmoc-beskyttelsesgruppen fjernes hurtigt under milde basiske forhold (typisk 20% piperidin i DMF), hvilket muliggør trinvis peptidkædeforlængelse uden at udsætte syrefølsomme sidekæder eller bindinger. Fmoc-Ile-OH leveres som et hvidt til råhvidt krystallinsk pulver med høj renhed og fungerer som den uundværlige byggesten til at inkorporere L-isoleucin i syntetiske peptider.

H-Lys(Boc)-OH (CAS 2418-95-3), systematisk navngivet Nε-(tert-butoxycarbonyl)-L-lysin eller H-Lys(t-BOC)-OH, er et lysinderivat, der indeholder den syrebeskyttede gruppe ε tert-butoxycarbonyl (Boc) gruppe, mens a-aminogruppen forbliver fri (H-, dvs. ubeskyttet). Molekylet omfatter en L-lysinrest med en fleksibel fire-methylen-sidekæde, der afsluttes i en Boc-beskyttet ε-aminogruppe, og en fri α-aminogruppe og fri α-carboxylsyre. Dette unikke beskyttelsesmønster - Boc på sidekæden, frit på N-terminalen - gør H-Lys(Boc)-OH til en essentiel byggesten til peptidsyntese i opløsningsfase, fragmentkondensering og som en precursor til fremstilling af aktiverede estere og andre lysinderivater. Boc-gruppen fjernes under milde sure betingelser (f.eks. TFA eller HCI i dioxan), hvilket giver ortogonal beskyttelse, når den anvendes i kombination med andre beskyttelsesgrupper, såsom Fmoc, Z eller Alloc.